የጂን ህክምና ሳይስቲክ ፋይብሮሲስን እንዴት ሊረዳ ይችላል?

2024 ደራሲ ደራሲ: Michael Samuels | [email protected]. ለመጨረሻ ጊዜ የተሻሻለው: 2023-12-16 01:38

የጂን ሕክምና ትክክለኛ ቅጂዎችን ማስተላለፍን ያካትታል ሲስቲክ ፋይብሮሲስ transmembrane conductance regulator (CFTR) ዲ ኤን ኤ ወደ ኤፒተልየል ሴሎች በመተንፈሻ ቱቦ ውስጥ. የ CFTR ክሎኒንግ ጂን እ.ኤ.አ. በ 1989 የ CFTR የመርህ ማረጋገጫ ጥናቶችን መርቷል። ጂን በብልቃጥ እና በእንስሳት ሞዴሎች ውስጥ ማስተላለፍ.

በዚህ መንገድ ሳይስቲክ ፋይብሮሲስ በጂን ሕክምና ሊታከም ይችላል?

ሲስቲክ ፋይብሮሲስ ነው ሀ ጄኔቲክ በታካሚው ሳንባ ውስጥ ንፍጥ እንዲፈጠር የሚያደርግ በሽታ። በተጨማሪም አሁንም ለበሽታው ምንም ዓይነት መድኃኒት የለም. አሁን, የኢንዱስትሪ ትብብር ስብስብ ይችላል አግዟል ሀ የጂን ሕክምና በእንግሊዝ የተዘጋጀ ሳይስቲክ ፋይብሮሲስ የጂን ሕክምና ወደ ክሊኒካዊ ሙከራዎች ጥምረት።

ከላይ ፣ ሳይንቲስቶች ሳይስቲክ ፋይብሮሲስን እንዴት ይፈውሳሉ? ሳይንቲስቶች ለማከም አዲስ መንገድ አግኝተዋል ሲስቲክ ፋይብሮሲስ (ሲኤፍ) የተበላሸውን ለመተካት ሰው ሰራሽ ፕሮቲኖችን ለታካሚዎች የሳንባ ሕዋሳት ማድረስን ያጠቃልላል ሲስቲክ ፋይብሮሲስ ትራንስሜምብሬን conductance ተቆጣጣሪ (CFTR) ፕሮቲን።

በመቀጠልም ጥያቄው ፣ ለሳይስቲክ ፋይብሮሲስ የጂን ሕክምና ምን ያህል ስኬታማ ነው?

ሚውቴሽን ሳንባ እና የምግብ መፍጫ ሥርዓት በሚጣብቅ ንፍጥ እንዲደፈን ያደርገዋል። ግቡ የ ለሳይስቲክ ፋይብሮሲስ የጂን ሕክምና የተሳሳተውን CFTR መተካት ነው። ጂን ከሚሰራው ጋር. ከቦታቦ ጋር ሲነጻጸር ፣ በኔቡላሪዘር የተላከው አቀራረብ መጠነኛ ፣ ግን ጉልህ የሆነ የሳንባ ተግባር መሻሻል አሳይቷል (3.7%)።

ሲስቲክ ፋይብሮሲስ ለጂን ሕክምና ጥሩ እጩ የሆነው ለምንድነው?

ሲስቲክ ፋይብሮሲስ ነጠላ ነው ጂን እንደ ሀ ለጂን ሕክምና ጥሩ እጩ ምክንያቱም ተጎድቷል ጂን የሚታወቅ ፣ የታለመው ቲሹ ፣ ሳንባው ተደራሽ እና ከ 50% በታች ነው ጂን ሽግግር ክሊኒካዊ ጥቅምን ሊሰጥ ይችላል።