ክሪስፕር ሲስቲክ ፋይብሮሲስ ሊፈወስ ይችላል?

2024 ደራሲ ደራሲ: Michael Samuels | [email protected]. ለመጨረሻ ጊዜ የተሻሻለው: 2023-12-16 01:38

CRISPR / ካሳ 9 ለ የሙከራ አቀራረብ ነው ሲስቲክ ፋይብሮሲስ ሕክምና (CF) ሕክምናው የበሽተኛውን ጄኔቲክስ በማስተካከል፣ ሚውቴሽን እራሳቸው በማረም በሽታውን የሚያስከትሉትን የዘረመል ሚውቴሽን ለመቅረፍ የተነደፈ ልብ ወለድ ፕሮቲን-አር ኤን ኤ ውስብስብ ነው።

በዚህ መንገድ ፣ ሲስቲክ ፋይብሮሲስ ላለባቸው ሰዎች cas9 እና Crispr ምን ሊያደርጉ ይችላሉ?

CRISPR ቴክኖሎጂ ተስፋ ሰጪ መሳሪያ ነው። የጂን ማስተካከያ ተመራማሪዎች የዲኤንኤ ቅደም ተከተሎችን በቀላሉ እንዲቀይሩ እና የጂን ተግባር እንዲቀይሩ እድል ይሰጣል. በዚህ መንገድ, CRISPR - ካስ9 አቀራረብ የ CFTR ሚውቴሽንን ለመጠገን ትክክለኛ መሣሪያን ሊወክል ይችላል እና በቲሹ እና በእንስሳት ሞዴሎች ውስጥ ተስፋ ሰጭ ውጤቶች ተገኝተዋል CF በሽታ.

በተጨማሪም ፣ ለሳይስቲክ ፋይብሮሲስ የጂን ሕክምና ምን ያህል ስኬታማ ነው? ሚውቴሽን ሳንባ እና የምግብ መፍጫ ሥርዓት በሚጣብቅ ንፍጥ እንዲደፈን ያደርገዋል። ዓላማው እ.ኤ.አ. ለሳይስቲክ ፋይብሮሲስ የጂን ሕክምና የተሳሳተውን CFTR መተካት ነው። ጂን ከሚሰራው ጋር. ከቦታቦ ጋር ሲነጻጸር ፣ በኔቡላሪዘር የተላከው አቀራረብ መጠነኛ ፣ ግን ጉልህ የሆነ የሳንባ ተግባር መሻሻል አሳይቷል (3.7%)።

በተጨማሪም የጄኔቲክ ኢንጂነሪንግ ሳይስቲክ ፋይብሮሲስን ማዳን ይችላል?

ሲስቲክ ፋይብሮሲስ ነው ሀ ጄኔቲክ በታካሚው ሳንባ ውስጥ ንፍጥ እንዲፈጠር የሚያደርግ በሽታ። በተጨማሪም ፣ አሁንም የለም ፈውስ ለበሽታው. አሁን, የኢንዱስትሪ ትብብር ስብስብ ይችላል አግዟል ሀ ጂን በዩኬ የተሻሻለው ሕክምና ሳይስቲክ ፋይብሮሲስ ጂን የሕክምና ቴራፒ ወደ ክሊኒካዊ ምርመራ።

ለሳይስቲክ ፋይብሮሲስ የወደፊት ሕክምናዎች ምንድናቸው?

ማጠቃለያ፡- ሶስት አዳዲስ ወኪሎች፣ ኢቫካፍተር፣ ቪኤክስ-809 እና አታልረን፣ በ CFTR ምርት ውስጥ ያሉትን መሰረታዊ ጉድለቶች ኢላማ ያደርጋሉ። ኢቫካፋቶር በቅርቡ ኤፍዲኤ ጸድቋል ፣ ሌሎቹ 2 ወኪሎች አሁንም በሕክምና ሙከራዎች ውስጥ ናቸው። ጋር ታካሚዎች CF ከግል ብጁ ተጠቃሚ ይሆናል። መድሃኒት በልዩ ጂኖፒያቸው ላይ የተመሠረተ።